Primary sclerosing cholangitis Clinical course, burden of disease and management

Primaire scleroserende cholangitis (PSC) is een zeldzame, chronische leverziekte gekenmerkt door ontsteking en fibrose van de galwegen, vaak geassocieerd met inflammatoire darmziekte (IBD), vooral colitis ulcerosa. In dit proefschrift onderzoeken we de complexe relatie tussen PSC en IBD, de langetermijngevolgen van PSC, en innovatieve diagnostische en therapeutische mogelijkheden.
De mediane overleving zonder levertransplantatie bedraagt 21 jaar, met een aanzienlijke impact op kwaliteit van leven, zorggebruik en arbeidsparticipatie. Ursodeoxycholzuur verbeterde de overleving niet significant.
Vermoeidheid en jeuk zijn veelvoorkomende klachten, met seizoensgebonden variaties in jeuk. De Simple Cholestatic Complaints Score (SCCS) bleek een valide instrument om deze klachten te meten. Daarnaast ontwikkelden we een 3D-voorlichtingsvideo die de kennis van patiënten en naasten over PSC verbeterde zonder toename van angst.
Een belangrijk deel van het onderzoek richt zich op vluchtige organische stoffen (VOC’s) in uitgeademde lucht en feces als niet-invasieve biomarkers voor vroege diagnose van PSC. VOC-profielen onderscheiden PSC-patiënten effectief van IBD-patiënten en correleren met ziekteactiviteit.